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Malattia di Crohn refrattaria alla terapia anti-TNF: trapianto autologo non-mieloablativo di cellule staminali emopoietiche

È stata valutata la sicurezza e l'esito clinico del trapianto autologo non-mieloablativo di cellule staminali emopoietiche in pazienti con forma grave di malattia di Crohn definita con l’indice CDAI ( Crohn Disease Activity Index ) superiore a 250, e/o l’indice CSI ( Crohn Severity Index ) superiore a 16, nonostante la terapia anti-fattore di necrosi tumorale ( anti-TNF ).

Le cellule staminali sono state mobilizzate dal sangue periferico con Ciclofosfamide ( 2.0 g/m² ) e G-CSF ( 10 mcg/kg/die ), arricchite ex vivo di cellule selezionate CD34+ e reinfuse dopo condizionamento immunitario soppressivo con Ciclofosfamide ( 200 mg/kg ) e Globulina equina antitimocita ( ATG, 90 mg/kg ) o ATG di coniglio ( 6 mg/kg ).

In tutto, 18 pazienti su 24 sono sopravvissuti per 5 anni o più dopo il trapianto.
Tutti i pazienti sono andati incontro a remissione con CDAI inferiore a 150.
La percentuale di sopravvivenza libera da recidiva clinica, definita come la percentuale libera da ripresa della terapia medica per malattia di Crohn dopo il trapianto, è stata del 91% a 1 anno, 63% a 2 anni, 57% a 3 anni, 39% a 4 anni e 19% a 5 anni.

La percentuale di pazienti in remissione ( CDAI inferiore a 150 ), senza steroidi o senza farmaci a qualsiasi intervallo di valutazione post-trapianto superiore ai 5 anni dal trapianto è rimasta pari o superiore, rispettivamente, al 70%, 80% e 60%. ( Xagena2010 )

Burt RK et al, Blood 2010; 116: 6123-6132


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